根据迄今为止最大规模有效治疗自闭症的临床试验结果发现，输入脐带血并不能提高自闭症儿童的社交技能。独立专家表示，这些发现令人遗憾，但并非出人意料。自 2014 年美国北卡罗来纳州（North Carolina）达勒姆市（Du ...
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根据迄今为止最大规模有效治疗自闭症的临床试验结果发现，输入脐带血并不能提高自闭症儿童的社交技能。 独立专家表示，这些发现令人遗憾，但并非出人意料。自 2014 年美国北卡罗来纳州（North Carolina）达勒姆市（Durham）的杜克大学(Duke University)开始研究以来，对该试验的疑虑就一直存在。 没有参与这项研究的加州大学旧金山分校（University of California，San Francisco）神经病学的阿诺德·克里格斯坦（Arnold Kriegstein）教授说：“这并不令人惊讶，但仍然令人失望，我从一开始就对这种治疗持怀疑态度。” 杜克大学的研究小组采用严格的方式进行了一项新研究：随机分配 180 名 2 至 7 岁的自闭症儿童接受脐带血或安慰剂的单独注射。注射 6 个月后，研究小组对儿童进行评估，同时研究人员和照顾者都不知道哪些孩子接受了脐带血的治疗。但是在这个阶段，参与者的自闭症特征基本上没有改变。研究结果发表在五月份的《儿科学杂志》（《The Journal of Pediatrics》）上。 加利福尼亚州萨克拉门托市（Sacramento， California）萨特医学研究所的儿科神经学家迈克尔· 切斯(Michael Chez)说：“这项研究的质量非常好，他们对研究结果也很诚实。”切斯(Michael Chez)在 2018 年进行了一项小型试验，表明脐带血疗法对自闭症儿童是安全的。 尽管这项新的试验失败了，杜克大学的研究人员仍在继续一项使用脐带细胞的研究，这项研究建立在观察的基础上，这种治疗可能改善了智力最高的参与者的社交行为。 杜克大学马库斯细胞治疗中心主任、联合首席研究员乔安妮·克茨伯格（Joanne Kurtzberg）说：“这些结果让我感到鼓舞。虽然这不是一次完全成功的试验，但我们获得了有价值的信息。”
舒缓细胞 脐带血含有多种多样的细胞，包括被称为单核细胞的免疫细胞和造血干细胞，已被证实可用于治疗血癌。 研究人员推测，单核细胞释放的分子可以抑制脑部炎症。研究表明，子宫内的炎症可以影响大脑发育，并可能增加患自闭症的几率。一些研究人员提出，过度活跃的免疫反应可能减轻一些儿童的自闭症特征。 包括克里格斯坦（Arnold Kriegstein）在内的长期对杜克大学研究持怀疑态度的人指出，单次注入这些细胞不太可能产生持久的影响或逆转已经造成的损害。 为了应对父母对未经证实的干细胞疗法日益增长的需求，克茨伯格（Joanne Kurtzberg）作为脐带血疗法的先驱，与杜克大学的自闭症和大脑发育中心主任杰拉尔丁·道森(Geraldine Dawson)共同发起了这项试验，资金来自马库斯基金会(Marcus Foundation)。 研究人员测试了两种类型的脐带血：56名儿童注射了自己出生时储存的脐带血，63名儿童注射了来自非亲属捐赠者的脐带血，六个月后分析发现两组参与者的结果之间没有统计学上的显著差异。根据父母的报告，接受注射脐带血的儿童在社交能力和自闭症的总体特征方面与对照组相当。 细微迹象 研究人员说，这种治疗方法对一些人可能有小的影响，尤其是那些注射了捐赠的脐带血的儿童。注射后，智商得分最高的孩子似乎在社交技能方面有所提高。 新泽西州（New Jersey）詹森研究与发展中心（Janssen Research and Development）的自闭症研究人员贾汉· 潘迪纳（Gahan Pandina）说：“这一结果最多只能说明这一疗法在自闭症中的一个亚型中产生了效果。” 道森(Geraldine Dawson)和克茨伯格（Joanne Kurtzberg）说，这项研究的一个缺点是，没有智力障碍的自闭症儿童太少。他们使用医疗记录和视频对参与者进行筛选，然后邀请他们到杜克大学进行现场评估。但这种策略意味着，他们一开始忽视了一些儿童的智力缺陷，尤其是年龄较小的儿童，因此最终高智商参与者比预期的要少。 在他们发起的名为杜克影响试验(Duke IMPACT trial)的新试验中，他们招募了一个年龄稍大一些的群体，以提高他们追踪没有智力障碍的参与者的能力，而且他们在招募前进行所有的现场评估。他们还将使用从捐赠的脐带血中培养的间充质基质细胞(MSC)，而不是含有单核细胞的脐带血。研究人员说，像单核细胞一样，骨髓间充质干细胞释放的分子可能会减少炎症。 |
2021-01-06
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